专注通用型肿瘤免疫产品(UCAR-T)开发及临床转化,「北恒生物」获1亿元A轮融资

36氪获悉,细胞治疗研发企业北恒生物已完成约1亿元A轮融资,由德诚资本独家投资。通过本轮融资,北恒生物将继续完善人才结构及GMP设施建设,并推进通用型肿瘤免疫产品开发及临床转化。2018年4月,北恒生物曾宣布获得来自先声药业领投的数千万元天使投资。

北恒生物成立于2017年3月,坐标江苏生命科技创新园,是一家专注于细胞免疫疗法研发及临床转化的高科技研发创新型企业,拥有多项肿瘤细胞免疫疗法相关专利,其中包括三项自主研发的UCAR-T(通用型CAR-T)发明。

目前,北恒生物已建设有1000平米GMP级别临床研发转化中心,能建立一套完整、封闭、自动化符合药品生产和质量控制的GMP细胞生产体系。公开信息显示,其主营业务除了免疫疗法和基因疗法的研发,还包括CRO服务为客户提供研发、临床前、生产及新药申报相关服务,具体涉及新型靶标筛选及验证、细胞治疗产品临床前(Pre-clinical)实验、GMP级质粒、病毒及细胞生产、科研实验服务及数据分析、基因编辑及模型建立、细胞/基因治疗产品IND申报及咨询等方面。

在免疫疗法领域,北恒生物主要利用基因编辑技术对健康供者(非患者本人)的T细胞进行改造,从而制备出大量供不同患者使用的CAR-T细胞,即通用型CAR-T,又称UCAR-T。据了解,与自体CAR-T疗法不同,通用型CAR-T并不受患者T细胞质量的影响,可实现大规模量产这不仅能大幅度降低治疗费用,还无需针对每个病人单独制备从而适用更多病人,让药物可及性能够大幅提升,并可随时使用。业内普遍认为,UCAR-T是未来免疫治疗技术的必经之路和必然趋势。

北恒生物产品研发管线(来自官网

另外,北恒生物也在着力研发新型免疫治疗技术——改善肿瘤微环境的抑制作用,使肿瘤组织中本来存在的免疫细胞及CAR-T细胞共同发挥杀死肿瘤细胞作用,即一方面通过局部或系统水平施用溶瘤病毒与T细胞疗法结合,协助T细胞在局部肿瘤微环境中的增殖、移动及杀伤潜力;另一方面,开展CAR-T细胞与对抗肿瘤微环境小分子药物或检查点阻断抗体(如分泌性PD-1)协同治疗。至于具体的研发进展,团队尚未透露。

至于基因治疗,2018年年中,北恒生物与合作团队开发了一种人工设计的具有Rnase抗性的闭锁截短的pre-tRNA样crRNA (caged truncated pre-tRNA-like crRNA,catRNA) ,可利用Lachnospiraceae细菌种属的Cpf1(LbCpf1)进行精确高效的基因编辑。与常规crRNA相比,catRNA的特异性基因敲除和敲入分别增加了3.2倍和4.3倍。

另外,区别于传统的CRISPR技术,北恒生物宣称能利用碱基编辑技术能够精准定位、直接编辑基因组中单个碱基,并不需要切断DNA或者RNA,避免激活p53基因,避免致癌风险的增加

团队方面,北恒生物创始人兼CEO贺小宏博士,专注于miRNA在肿瘤发生发展中功能机制研究,在Cell Res,Cancer Res,Oncogene等国际期刊中发表多篇论文,拥有3项肿瘤研究相关发明专利;其科学研发团队来自宾夕法尼亚大学Carl June 教授团队,参与了全球首款获批免疫治疗产品Kymriah的临床转化。

投资逻辑方面,德诚资本创始人兼董事长崔相民表示:

我们非常看好免疫细胞治疗方向及未来在疾病治疗领域的巨大前景,尤其通用型细胞免疫疗法在整个细胞免疫疗法应用方面的开创性进展。北恒生物在团队背景、临床前数据、产品管线布局及创新务实的企业精神等方面都令我们印象深刻。

在通用型肿瘤免疫产品开发领域,36氪还报道过克睿基因观梓科技等企业。